АО «Фармстандарт» зарегистрировал отечественный препарат плазматического фактора свертывания крови VIII для лечения гемофилии А с торговым наименованием «Эйтоплазм». Препарат разработан в рамках реализации государственной стратегии по увеличению ожидаемой продолжительности и качества жизни населения, повышения доступности лекарственного обеспечения. Запуск производства состоялся в конце 2022 года на мощностях завода ОАО «Фармстандарт-УфаВИТА» (г. Уфа). В настоящее время предприятие вышло на полную производственную мощность и готовится к поставкам препарата на российский рынок.

Данное предприятие является первым в стране крупносерийным производством фактора свертывания крови VIII из плазмы крови человека по полному циклу, начиная с исходного сырья - криопреципитата. Его поставщиками выступают крупнейшие сертифицированные европейские компании, работающие с донорами из Европы и США: Sanquin (Нидерланды) и Kedrion (Италия). На каждый поставляемый в Российскую Федерацию лот оформляется грузовая таможенная декларация и осуществляются все необходимые этапы проверки и отслеживания.

В ходе производства готового лекарственного препарата используются передовые методы хроматографической очистки, позволяющие получить препарат фактора свертывания крови VIII высокой чистоты, а также современные методы вирус-инактивации, полностью исключающие риск передачи через препарат вирусных инфекций.

Эффективность и безопасность препарата Эйтоплазм доказаны в международном многоцентровом клиническом исследовании, выполненном в соответствии с требованиями Европейского агентства по лекарственным средствам (European Medicines Agency (EMA). По результату исследования была продемонстрирована возможность применения препарата как для профилактики спонтанных и посттравматических кровотечений, так и для снижения кровопотери при хирургических вмешательствах различной степени сложности у пациентов с тяжелой формой гемофилии А. Так, в ходе исследования были выполнены 10 хирургических вмешательств, из которых 9 плановых в стационарных условиях и 1 экстренное в амбулаторных условиях. У всех 10 пациентов интраоперационная кровопотеря была ниже или равна средней ожидаемой кровопотере для типа процедуры у пациента с нормальным гемостазом того же пола, возраста и роста. Применение препарата не приводило к возникновению аллергических реакций, тромботических и тромбоэмболических осложнений, образованию ингибирующих антител к фактору VIII. Важно отметить, что полученные результаты исследования не уступают зарубежным аналогам[1] [2] [3], в том числе при хирургических вмешательствах[4] [5].

В то же время, зарегистрированная предельная отпускная цена препарата на 8% ниже по сравнению с находящимися в обращении на территории нашей страны препаратами фактора свертывания крови VIII зарубежных производителей, что позволит оптимизировать расходы государства на терапию.

Отечественный препарат плазматического фактора свертывания крови VIII Эйтоплазм отвечает современным требованиям к эффективности и безопасности, выпускается в соответствии с правилами Надлежащей производственной практики и отличается ценовой доступностью. Это позволит удовлетворить потребности национальной системы здравоохранения в качественной лекарственной терапии гемофилии А, а также будет способствовать обеспечению пациентов жизненно необходимой терапией, улучшению их качества жизни.

Справка о препарате Эйтоплазм:

Препарат Эйтоплазм (Фактор свертывания крови VIII) выпускается в виде лиофилизата для приготовления раствора для внутривенного введения, во флаконах в двух дозировках – 500 и 1000 МЕ, в комплекте с растворителем (вода для инъекций) и набором для введения (10 мл, шприц одноразовый без иглы/с иглой, фильтр-канюли - 2 шт., игла-бабочка с удлинителем, лейкопластырь, салфетки спиртовые-2 шт), что облегчает применение препарата.

Препарат имеет в своем составе естественный стабилизатор - фактор Виллебранда, который наряду с лиофилизированной лекарственной формой содействует обеспечению стабильности продукта на протяжении всего срока годности.

Эйтоплазм может применяться как для профилактики спонтанных и посттравматических кровотечений, так и для снижения кровопотери при хирургических вмешательствах различной степени сложности у пациентов с тяжелой формой гемофилии А.  Были выполнены 10 хирургических вмешательств, из которых 9 плановых в стационарных условиях и 1 экстренное в амбулаторных условиях. По степени серьезности хирургические вмешательства подразделялись на 2 крупных (торакотомия справа, удаление свищевого хода, резекция 5, 6, 7 ребра, санация плевральной полости, формирование торакостомы и удаление новообразования в подъязычной области) и 8 малых (стоматологические вмешательства). У всех 10 пациентов (100%), перенесших хирургические вмешательства, интраоперационная кровопотеря была ниже или равна средней ожидаемой кровопотере для типа процедуры у пациента с нормальным гемостазом того же пола, возраста и роста.

Применение препарата не приводило к возникновению аллергических реакций, тромботических и тромбоэмболических осложнений, образованию ингибирующих антител к фактору VIII. У пациентов с исходно отрицательным результатом тестирования на антитела к парвовирусу В-19 после 6-ти месяцев терапии препаратом антитела не обнаружены.

Зарегистрированные в ходе исследования нежелательные явления были легкой и средней степени тяжести, все они расценены как ожидаемые, и не привели к отмене или изменению режима терапии препаратом. Серьезные нежелательные явления в исследовании не зарегистрированы.

На основании результатов проведенной оценки эффективности и безопасности применения многократных доз (не менее 50 экспозиционных дней введения) препарата Эйтоплазм у пациентов в возрасте от 12 лет и старше с тяжелой формой гемофилии А, ранее получавших лечение, сделано заключение об эффективности и благоприятном профиле безопасности препарата при профилактическом применении и лечении по требованию для данной возрастной когорты.

Справка о производстве:

В ходе производства готового лекарственного препарата используются 4 различные по своему механизму степени очистки, включая хроматографическую очистку. Ряд этапов очистки осуществляется несколько раз для получения на выходе чистого продукта.
Особое внимание в ходе производства уделяется вирусной безопасности лекарственного препарата. С этой целью исходное сырье тестируется на отсутствие вирусов на разных этапах производства:

- Производитель сырья осуществляет контроль качества исходной плазмы для фракционирования, пула плазмы при объединении и полученный криопреципитат.

- Каждая серия криопреципитата контролируется при его поступлении на предприятие в Уфе, несмотря на данные производителя сырья.

В ходе производства осуществляется тестирование промежуточных продуктов на отсутствие вирусов. На финальной стадии производства готовый лекарственный препарат также проходит тестирование на вирусную безопасность.

Несмотря на многочисленные стадии контроля отсутствия вирусов ОАО «Фармстандарт-УфаВИТА» осуществляет 2 основные (критические) стадии, направленные исключительно на вирусную инактивацию и позволяющие удалять потенциальные вирусы:

- в ходе сольвент/детергентной обработки оболочечные вирусы инактивируются путем разрушения их липидной оболочки;

- метод термоинактивации позволяет добиваться деградация вирусов под термическим воздействием. При этом создаются такие условия, при которых температура не оказывает влияние на целевой белок - фактор VIII.

Данные стадии контроля качества, а также остальные производственные процессы, используемое в производстве технологическое и лабораторное оборудование, инженерная инфраструктура ОАО «Фармстандарт-УфаВИТА» квалифицированы и валидированы в полном объеме